Prévalence, qualité de vie et coût de la Leucémie Myéloïde Chronique en France

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est une hémopathie maligne rare dont le pronostic a été transformé à partir des années 2000 par les inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK). L’augmentation spectaculaire de l’espérance de vie des patients a conduit à une augmentation de la prévalence de la LMC. D’une maladie mortelle à moyen terme, la LMC est devenue une maladie chronique nécessitant la prise quotidienne d’ITK pendant plusieurs années. Les ITK sont des traitements onéreux qui, pris au long cours par un nombre croissant de patients, augmentent le fardeau économique de la maladie. Ces traitements ne sont pas dénués d’effets secondaires qui peuvent altérer la qualité de vie des patients. En France, il existe cependant peu de données sur la prévalence, la qualité de vie et les coûts induits par la maladie.Le Système National des Données de Santé (SNDS) est une base de données médico-administratives couvrant 98,8% de la population française et contenant les données exhaustives de consommation de soins remboursés par l’Assurance Maladie. Nous avons construit et validé un algorithme d’identification des patients ayant une LMC dans le SNDS à partir de leur consommation de soins et estimé la prévalence de la maladie au 31 décembre 2014. Sur la population de patients identifiés par l’algorithme, nous avons estimé le coût des ITK en 2013 et en 2014 en adoptant la perspective de l’Assurance Maladie. Nous avons complété ce travail par une enquête transversale réalisée en 2018 auprès de patients atteints de LMC pour recueillir leurs données de qualité de vie à l’aide d’un questionnaire générique (EuroQol EQ-5D-3L), d’un questionnaire spécifique au cancer (EORTC-QLQ-C30) complété par son module spécifique à la LMC (EORTC-QLQ-CML-24).L’algorithme a identifié 10 789 patients ayant une LMC en France au 31 décembre 2014, correspondant à une prévalence brute de la maladie de 16,3 pour 100 000 habitants [intervalle de confiance à 95% 16,0-16,6]. Pour la population prévalente de 10 158 patients atteints de LMC en 2013, le montant total des ITK remboursés par l’Assurance Maladie était de 238 millions d’euros, tous régimes confondus. Ce montant s’élevait à 247 millions d’euros pour les 10 789 patients prévalents en 2014. En 2014, l’imatinib représentait environ 55% de ce montant, suivi par le nilotinib (22%) et le dasatinib (22%). La qualité de vie des patients ayant une LMC est sensiblement altérée par rapport à celle de la population générale de même sexe et de même âge avec une altération de la fonction sociale, du niveau d’activité et de la fonction cognitive. La fatigue, la dyspnée et la douleur sont des symptômes marqués. La valeur moyenne d’utilité (écart-type) était de 0,72 (0,25) pour les patients en phase chronique et de 0,84 (0,21) pour les patients en rémission sans traitement.Au-delà des résultats épidémiologiques, cliniques et économiques, ce travail démontre la faisabilité, la pertinence mais aussi la complexité de l’utilisation d’une base de de données telle que le SNDS pour étudier des pathologies rares comme la LMC.