Uso de Ácido Zoledrônico para Osteogênese Imperfeita: Um estudo Pré-pós Intervenção

  Introdução: A osteogênese imperfeita (OI) é uma doença rara, hereditária e incapacitante, caracterizada por alterações na estrutura do colágeno tipo I, gerando fragilidade óssea e predisposição a fraturas múltiplas. No Brasil, o pamidronato dissódico é o único bisfosfonato intravenoso incluído no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do SUS para o tratamento da OI. O tratamento com pamidronato, ocorre nos centros de referência para doenças raras e exigem o deslocamento e internamento dos pacientes e familiares, para a realização das infusões, a cada três meses. No entanto, o ácido zoledrônico tem sido amplamente utilizado em centros de referência com respaldo crescente na literatura internacional, mas sem incorporação ao PCDT. Objetivo: Geral: Avaliar o uso de ácido zoledrônico em pacientes com diagnóstico de OI em um Hospital Universitário. Específicos: Analisar os parâmetros de efetividade, tais como densidade mineral óssea lombossacra (DMO-LS), tempo de resposta terapêutica e redução na incidência de fraturas, entre as terapias com zoledronato e pamidronato no contexto da OI. Comparar o perfil de segurança relacionado ao uso de zoledronato em contraposição ao pamidronato no tratamento da OI. Comparar os custos diretos inerentes ao tratamento com ácido zoledrônico em relação ao pamidronato dissódico no contexto da OI. Métodos: Trata-se de um estudo observacional, ambispectivo, analítico, do tipo pré-pós intervenção, realizado no Complexo HUPES/UFBA entre janeiro de 2023 e junho de 2025. Foram incluídos pacientes com OI submetidos a tratamento com ácido zoledrônico e/ou pamidronato. CAAE 78920924.6.0000.0049. Os dados foram extraídos de prontuários e bancos de dados institucionais, sendo compilados no REDCAP® e analisados no software Jamovi®. Os participantes foram organizados em dois grupos: (1) previamente tratados com pamidronato e migrados para ácido zoledrônico; (2) pacientes tratados exclusivamente com zoledronato. Variáveis clínicas, laboratoriais, terapêuticas, eventos adversos e custos diretos foram analisados. Resultados: Foram admitidos um total de 32 pacientes, predominantemente do sexo masculino (56,25%), residentes no interior da Bahia (84,38%), com OI Tipo 1 (36,4%) e Tipo 3 (30,3%), com restrições de mobilidade (59,37%). Ambos os tratamentos aumentaram a DMO-LS, com ganho médio de 46% no grupo do zoledronato e 41% no grupo pamidronato. O número de fraturas não diferiu significativamente entre os grupos. O perfil de segurança foi semelhante, sem eventos graves. A substituição do pamidronato dissódico pelo ácido zoledrônico resultou em uma redução anual de custos de aproximadamente 86,37% por paciente, reforçando seu potencial custo-efetivo. Foram evitados 128 deslocamentos e 384 diárias de enfermaria, o que possibilitou a internação de outros pacientes. Conclusões: Conclui-se que o ácido zoledrônico demonstrou efetividade e segurança comparável ao pamidronato, com vantagens assistenciais e econômicas relevantes. Os achados contribuem diretamente para discussão sobre a atualização do PCDT, fortalecendo a adoção de alternativas terapêuticas mais eficientes e que corroborem com os princípios do SUS.