Estudo de utilização de ácido zoledrônico em pacientes pediátricos com osteogênese imperfeita no Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

A Osteogênese Imperfeita (OI) é uma doença genética rara caracterizada por fragilidade óssea e ampla variabilidade clínica. Este estudo teve como objetivo avaliar a utilização do ácido zoledrônico em pacientes pediátricos com OI atendidos no Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz), descrevendo o perfil clínico, a resposta terapêutica e a segurança. Trata-se de um estudo retrospectivo, realizado entre abril de 2024 e agosto de 2025, baseado na análise de prontuários de 40 pacientes com idades entre 2 e 18 anos. Observou-se distribuição equitativa entre os sexos e maior frequência dos tipos I, IV e III de OI. O pamidronato intravenoso foi o bifosfonato mais empregado inicialmente, seguido pelo alendronato oral como estratégia de transição, enquanto o ácido zoledrônico foi posteriormente incorporado ao esquema terapêutico de todos os pacientes. Eventos adversos foram mais frequentes com pamidronato (32,5%) do que com ácido zoledrônico (17,5%), incluindo febre, dor óssea, cefaleia e sintomas gastrointestinais. Antes do ácido zoledrônico, todos os pacientes apresentavam histórico de fraturas; após sua introdução, apenas 12,5% relataram novos episódios, indicando redução expressiva. A percepção subjetiva de melhora foi registrada por 7,5% dos pacientes. Os resultados de NTX (n=3) e DEXA (n=2) foram insuficientes para conclusões sobre remodelação óssea ou densidade mineral. Embora limitado pela escassez de exames complementares, o estudo sugere benefício clínico do ácido zoledrônico, reforçando seu potencial para reduzir fraturas e melhorar o manejo da OI no contexto pediátrico brasileiro.