O Processo de Incorporação do Nusinersena ao Sistema Único de Saúde para Tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neurodegenerativa, na qual o gene SMN1 não é expresso, caracterizada por fraqueza muscular, paralisia e dificuldades respiratórias. Trata-se de uma doença crônica que não possui prognóstico de cura, porém existe um fármaco chamado nusinersena em processo de incorporação junto ao Sistema Único de Saúde (SUS), que traz avanços ao seu tratamento. Este trabalho tem como objetivo compreender a necessidade e o processo de incorporação do nusinersena ao SUS, através de revisão bibliográfica feita em bancos de dados científicos eletrônicos. A AME apresentava tratamento paliativo de difícil acesso, contudo o nusinersena promove melhorias no quadro clínico dos pacientes. Anteriormente à padronização deste no SUS, os pacientes tinham que entrar com ação judicial para conseguir o acesso ao medicamento, o que era um processo demorado em função de questões burocráticas, porém através da portaria nº 24, de 24 de abril de 2019 houve a incorporação deste ao SUS. A análise deste processo mostra que o fármaco é de alto custo e visto o impacto que este pode gerar no orçamento do SUS, permitiu-se o uso do fármaco para pacientes com diagnóstico genético obrigatório, que não estejam fazendo uso de ventilação mecânica e somente em centros de referência durante três anos, sendo o processo reavaliado após o prazo. Palavras-chave: Atrofia Muscular Espinhal. Sistema Único de Saúde. Judicialização da Saúde. Farmacoeconomia. Abstract Spinal Muscular Atrophy (AME) is a neurodegenerative disease - SMN1 gene is not expressed - which causes muscle weakness, paralysis and breathing difficulties. It is a chronic disease that has no prognosis for cure, but there is a recent drug called nusinersen in the incorporation process with SUS that brings advances in its treatment. This work aims to understand the need and the process of incorporating nusinersen to SUS, through a bibliographic review made in electronic scientific databases. EBF presented palliative treatment that is difficult to access, however nusinersen promotes improvements in the patients’ clinical conditions . Prior to its standardization in SUS, patients had to take legal action to obtain access to the medication, which was a lengthy process due to bureaucratic issues, however, through Ordinance No. 24, dated from April 24th, 2019, this was incorporated into SUS. The analysis of this process shows that the drug is of high cost and given the impact it can have on the SUS budget, the use of the drug was allowed for patients with mandatory genetic diagnosis, who are not using mechanical ventilation and only in referral centers for three years, the process being reassessed after the deadline. Keywords: Spinal Muscular Atrophy. Unified Health System. Health Judicialization. Economics, Pharmaceutical.