Les médicaments orphelins dans l'Union européenne : la maintenance de la désignation orpheline

Les maladies orphelines (ou rare) et les médicaments dits orphelins car ils traitent ces derniers, sont un sujet très discuté à tous les niveaux : littérature, conférence, télévision … par la société scientifique, les autorités de santé ou même le grand public en raison des enjeux de santé publique et du manque de traitements disponibles. En vue de favoriser le développement de ces derniers, un statut spécifique a été adopté dans l'Union européenne en 2000 grâce au règlement 141/2000 connu sous le nom de "règlementation des médicaments orphelins". Par la suite, d’autres règlements ont été votés et d’autres directives ont été publiés, accordant ainsi des avantages et des facilités aux promoteurs qui développent de tels médicaments. Depuis l’implémentation de la règlementation des médicaments orphelins, le 22 janvier 2000, jusqu’au 31 décembre 2017, dix-neuf médicaments n’ont pas réussi à maintenir leur désignation orpheline lors de procédures règlementaires car ils ne remplissaient plus les critères de désignation cités dans l’article 3 de la règlementation des médicaments orphelins. Cette recherche établit le cadre réglementaire européen applicable aux médicaments orphelins, les avantages octroyés au promoteur de tels médicaments au niveau de l’Union européenne et au niveau de chaque état membre, identifie les causes du non-maintien de la désignation orpheline lors des procédures de demande d’autorisation de mise sur le marché ou d’extension d’indication et propose des solutions éventuelles qui pourraient confirmer les hypothèses émises par le promoteur lors de la désignation orpheline initiale et répondre aux attentes du comité des médicaments orphelins afin de maintenir la désignation orpheline.