6 Monate Zulassung von Kaftrio® in Deutschland – erste Erfahrungen aus dem „wahren Leben“ von Menschen mit CF

Zusammenfassung Hintergrund Mit der Weiterentwicklung der „Cystic-fibrosis-transmembrane-conductance-regulator“(CFTR)-Modulatoren und der Zulassung von Kaftrio® (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) für einen Großteil der Menschen mit CF steht neben der etablierten symptomatischen Therapie nun eine weitere vielversprechende Therapieoption zur kausalen Behandlung der CF zur Verfügung. Fragestellung Ziel der hier vorliegenden Arbeit ist es, erste Effekte der Kaftrio®-Therapie auf den klinischen Phänotyp von Menschen mit CF 6 Monate nach der Zulassung zu untersuchen sowie die Ergebnisse in den Kontext neuer daraus resultierender Fragestellungen für die zukünftige Behandlung von CF-Patient*innen zu stellen. Material und Methoden Im Rahmen dieser Arbeit wurden anonymisiert klinische Daten (FEV1, Body-Mass-Index, HbA1c, Schweiß-Chlorid-Konzentration, Leberwerte) von 56 an der Uniklinik Köln betreuten Patient*innen retrospektiv ausgewertet, die die Voraussetzungen für eine Behandlung mit Kaftrio® erfüllt haben (Alter >12 Jahre, F508del homozygot oder heterozygot) und die mindestens >4 Wochen Kaftrio® eingenommen haben. Unterschiede zwischen den Gruppen wurden mithilfe des „Paired-t“-Tests berechnet. Ein p-Wert <0,05 wurde als statistisch signifikant gewertet. Ergebnisse In der untersuchten Kohorte konnte unter Kaftrio®-Therapie ein durchschnittlicher Anstieg der Einsekundenkapazität (FEV1-Werte in % des Sollwertes) um 11,3 % nachgewiesen werden. Ferner kam es unter Kaftrio® zu einem signifikanten Anstieg des Body-Mass Index (BMI) (+0,89 kg/m2), einer deutlichen Reduktion der Schweiß-Chlorid-Konzentration um durchschnittlich 58,8 mmol/l sowie zu einem Anstieg der Leberwerte. Diskussion Unsere retrospektive Datenerhebung bestätigt die aus den Zulassungsstudien beschriebenen positiven Effekte der Kaftrio®-Therapie auf den klinischen Phänotyp der Menschen mit CF. Mit der Besserung der Lungenfunktion, des Ernährungsstatus und der daraus resultierenden gesteigerten Lebenserwartung wird neben der Reevaluation bisheriger Behandlungsstandards der Fokus zukünftig auch auf dem Erhalt der Lebensqualität durch frühzeitige Diagnostik und effiziente Therapie möglicher Begleiterkrankungen liegen müssen.