EFICÁCIA DO ALIROCUMABE EM PACIENTES PEDIÁTRICOS COM HIPERCOLESTEROLEMIA FAMILIAR A PARTIR DE ENSAIOS CLÍNICOS RANDOMIZADOS

A hipercolesterolemia familiar (HF) representa o principal distúrbio genético do metabolismo lipídico, o qual apresenta dominância autossômica e se associa ao aumento do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-c) e ao aumento risco de doença cardiovascular (DCV) precoce. O alirocumabe é um anticorpo monoclonal humano que se liga e inibe a proproteína convertase subtilisina kexina tipo 9 (PCSK9), o qual demonstrou reduzir o LDL-c e outras lipoproteínas aterogênicas em adultos com hiperlipidemia. O presente estudo de revisão buscou avaliar a eficácia do alirocumabe em pacientes pediátricos com hipercolesterolemia familiar, documentada a partir de ensaios clínicos randomizados publicados na literatura médica atual. Trata-se de uma pesquisa de revisão integrativa realizada por meio da base de dados PubMed, que levou em consideração os seguintes critérios de inclusão: ensaios clínicos randomizados; artigos publicados nos últimos 05 anos (2019-2024); que possuíam texto completo disponível nos idiomas inglês, português ou espanhol e que abordassem acerca do uso do alirocumabe em pacientes pediátricos com hipercolesterolemia familiar. Ficou constatado que o alirocumabe é altamente eficaz na redução dos níveis de LDL-C em pacientes pediátricos com hipercolesterolemia familiar homozigótica e heterozigótica. Nos pacientes diagnosticados com hipercolesterolemia familiar homozigótica, houve quase a total eliminação dos níveis de PCSK9. Em ambos os estudos houve redução significativa e sustentada do LDL-C, embora uma análise post hoc tenha revelado variação nas respostas ao tratamento de acordo com o genótipo dos pacientes diagnosticados com hipercolesterolemia familiar homozigótica, destacando a importância de avaliar a atividade do receptor de LDL e o perfil genético para uma estratégia terapêutica otimizada.