Os custos são decisivos na incorporação de medicamentos para doenças ultrarraras no SUS? Uma quebra de paradigma.

Introdução O processo de tomada de decisão para a incorporação de tecnologias especificas para doenças ultrarraras tem sido um grande desafio para diferentes agências de avaliação de tecnologia em nível mundial. Esses desafios envolvem desde a definição de uma estrutura específica de análise até a limiares de custo efetividade diferenciados. Ademais, tem-se observado que os custos de terapias inovadoras comumente são elevados, potencialmente afetando a sustentabilidade econômica do SUS. O objetivo deste trabalho foi avaliar os custos dos medicamentos para ultrarraras em submissões para a Conitec. Métodos Os dados foram extraídos dos relatórios de recomendação de tecnologias para tratamento de doenças ultrarraras avaliadas pela Conitec entre 2012 e 2022. Para a classificar a doença como ultrarrara foi utilizado o critério epidemiológico ou uma consulta à plataforma ORPHANET. A proporção de referência foi a de prevalência ≤ a 1/50.000 hab. As variáveis extraídas foram: preços inicial e final; custo de paciente por ano; RCEI e recomendações inicial e final da Conitec. A partir dos custos, foram calculadas as diferenças de preço em relação àquele definido como máximo pela CMED. Resultados Dos 53 relatórios, 30 apresentaram avaliação econômica comparativa de medicamentos. Destes, apenas 13,3% (n=4) tiveram recomendação inicial favorável à incorporação. Além destes, outros oito temas receberam recomendação final favorável, totalizando 40% (n=12). Dois destes, alfacerliponase e nusinersena, se deram após audiência pública. Das outras 10, três foram condicionadas a negociação de preço e uma a Acordo de Compartilhamento de Risco, o onasemnogeno abeparvoveque. Os custos anuais por paciente dos medicamentos incorporados foram bastante variados, assim como o desconto sobre o preço unitário máximo. Com exceção do sirolimo, que tem um custo anual relativamente baixo (R$ 5.234,10), a alfacerliponase teve o menor custo anual (R$ 90.052,56). E onasemnogeno abeparvoveque, o maior (R$ 5.722.712,79). Em geral, os medicamentos incorporados tiveram desconto sobre o preço PMVG entre 25% e 64%, faixa que também pode ser observada entre as tecnologias não incorporadas. Assim também, não necessariamente descontos maiores sobre a RCEI inicial levaram a uma incorporação, como ocorreu com givosirana (31,5%), lanadelumabe (27,6%) e inotersena (17,5%). Discussões e conclusões Apesar de ser relevante na tomada de decisão envolvendo incorporação de tecnologias em saúde, o custo é apenas um dos parâmetros dentre vários outros considerados pela Conitec em suas recomendações. O limiar de custo-efetividade, recentemente definido como um referencial, não contempla doenças ultrarraras, evidenciando a necessidade de se flexibilizar os critérios para a incorporação de tecnologias muitas vezes órfãos e com o potencial de mudar a história natural da doença. Os resultados dessa análise indicam que não necessariamente os medicamentos com custo anual mais baixo ou maiores descontos sobre o preço CMED estiveram relacionados a incorporações. Por outro lado, em casos de maior cautela econômica, foram adotados condicionantes pela Conitec, como o acordo de compartilhamento de risco. Em suma, a presente análise sugere que os custos são um parâmetro importante nas recomendações da Conitec, mas não são considerados de maneira isolada no processo de tomada de decisão.